Renovatio 21 riprende brani di questo articolo di Bioedge.

Gli scienziati ritengono che le tecnologie di editing genetico CRISPR trasformeranno la medicina. Ma quante persone sono state curate finora?

Secondo un articolo del MIT Technology Review del terzo vertice internazionale sull’editing del genoma umano a Londra all’inizio di questo mese, ce ne sono stati circa 200, non tutti riusciti.

La stella del vertice è stata una donna britannica di 37 anni, Victoria Gray, che soffriva di anemia falciforme. I suoi sintomi erano così gravi che fu tormentata dal dolore per mesi e mesi. Una trasfusione di cellule modificate le ha cambiato la vita. Un adolescente britannico con una grave leucemia sembra essere guarito dopo una procedura simile.

Tuttavia, ci sono problemi, soprattutto per quanto riguarda la parità di accesso alle terapie che probabilmente costeranno centinaia di migliaia, se non milioni di dollari.

Nota il MIT Technology Review:

«Per ora, le terapie CRISPR sono ancora considerate sperimentali e nessuna è stata approvata, quindi l’unico modo per accedervi è attraverso studi clinici. La maggior parte di questi viene gestita nel mondo ricco. Natacha Salomé Lima, psicologa e bioeticista presso l’Università di Buenos Aires in Argentina, ha sottolineato che mentre il 70% dei casi di cancro a livello mondiale si trova nei Paesi a basso e medio reddito, i due terzi degli studi sul cancro con terapia genica si stanno svolgendo in Paesi ricchi».

Non tutti i trattamenti hanno avuto successo. Un uomo di 27 anni in trattamento con cellule modificate da CRISPR per la distrofia muscolare di Duchenne è morto l’anno scorso.

Ci sono altri problemi. Scienziati disonesti potrebbero allestire cliniche e curare i pazienti con rimedi fasulli. Alcuni scienziati sono anche preoccupati per i «designer baby».

«In teoria, potresti cambiare il DNA di un embrione per impedire a un bambino di sviluppare una malattia ereditaria. Ma la ricerca sugli embrioni precoci (gli scienziati sono generalmente autorizzati a studiarli solo per 14 giorni prima di doverli distruggere) suggerisce che è ancora più probabile che siano colpiti da effetti non intenzionali e potenzialmente dannosi dell’editing genetico. E questi cambiamenti verrebbero trasmessi anche alla generazione successiva».

Michael Cook

In uno studio appena pubblicato, ricercatori del Massachusetts General Hospital suggeriscono che un approccio di modifica del genoma basato sulla biotecnologia CRISPR che può sostituire sequenze di DNA molto più lunghe potrebbe essere utilizzato per sostituire un intero gene con una versione inalterata. Come riporta BioNews, ciò significa che una singola terapia genica con questa nuova tecnica CRISPR potrebbe essere utilizzata per molti pazienti.

L’autore principale della ricerca, il dott. Ben Kleinstiver, ha affermato che «l’installazione di grandi sequenze genetiche in posizioni mirate potrebbe dotare le cellule di nuove capacità, ovviando a problemi di sicurezza, efficacia e produzione derivanti dai tradizionali approcci di integrazione casuale».

Lo studio, pubblicato su Nature Biotechnology, si è concentrato su un approccio di modifica del genoma basato su CRISPR chiamato HELIX, che può sostituire sequenze di DNA lunghe fino a 10.000 basi.  Utilizza il sistema di guida dell’RNA CRISPR per indirizzare la parte corretta del genoma da modificare, ma invece di utilizzare un enzima Cas per tagliare il DNA, utilizza un enzima CAST (trasposasi associata a CRISPR) per integrare la nuova sequenza nel sito target .

Gli enzimi CAST esistenti non erano sufficientemente accurati per essere presi in considerazione per l’uso nelle terapie geniche: c’erano problemi con l’integrazione della sequenza errata nel sito bersaglio, così come gli effetti fuori bersaglio in cui il genoma è cambiato in luoghi diversi dal sito bersaglio.

I ricercatori sono stati in grado di migliorare entrambi questi problemi modificando la struttura dell’enzima CAST e integrando il sistema con endonucleasi nicking homing – enzimi di taglio del DNA che evitano le rotture a doppio filamento che hanno maggiori probabilità di causare anomalie cromosomiche dannose.

«Abbiamo creato sistemi HELIX con una specificità di integrazione sull’obiettivo superiore al 96%, aumentata da circa il 50%per il sistema CAST di tipo selvaggio presente in natura», ha affermato un altro autore dello studio, il dottorando Connor Tou. «Abbiamo anche determinato che HELIX mantiene le sue proprietà vantaggiose nelle cellule umane».

I ricercatori sperano che la loro tecnologia HELIX migliorata possa essere utilizzata per sviluppare terapie per malattie con molteplici mutazioni causative, eludendo la necessità di terapie su misura e consentendo ai pazienti di ricevere cure in modo più rapido e conveniente.

Sono in fase di sviluppo altri approcci per l’inserimento di DNA su larga scala, tra cui «PASTE», che utilizza un diverso tipo di enzima derivato da virus invece di CAST.

L’evoluzione della bioingegneria CRISPR non sembra conoscere pausa. Come riportato da Renovatio 21, si tratta della seconda scoperta avvenuta in ambito bostoniano nel giro di poche settimane.

Come ripetiamo su Renovatio 21, il CRISPR verrà utilizzato per produrre designer babies, cioè per stabilire una riproduzione artificiale basata sull’eugenetica, dove, come è stato detto, produrre bambini bioingegnerizzati col CRISPR «sarà come vaccinarli».

In realtà, tutta la vita del pianeta – non solo quella umana – potrebbe presto essere filtrata, anche per legge, attraverso il CRISPR: piante ed animali OGM deriveranno esclusivamente da questa tecnica e dai suoi avanzamenti.

Come riportato da Renovatio 21, Bill Gates ha goffamente ammesso i suoi investimenti nel CRISPR nei suoi dispendiosi video, che promuove su YouTube pure in forma di pubblicità pagata.

Come abbiamo avuto modo di vedere, Gates ha insistito sul CRISPR persino nel suo maldestro e costoso video natalizio 2021. È più forte di lui: del resto il suo interesse per il controllo della popolazione è noto assai. Meno noti sono certi video ultra-cringe che il Billo ha prodotto riguardo la pannocchia, alimento contro il quale egli col CRISPR si attarda come un dio impazzito.

Abbiamo riportato di pescigatto cui è stato inserito con il CRISPR un gene di alligatore, di criceti divenuti con il CRISPR mostruosamente aggressivi, di cuori di maiali OGM trapiantati su esseri umani, di gatti ipoallergenici CRISPR, di topolini di laboratorio creati via partenogenesi CRISPR, di terapie geniche CRISPR in grado, secondo gli scienziati, di riparare i danni delle ubriacature giovanili.

A dire il vero da anni ci preoccupa, più di ogni altra cosa, ciò che stanno cercando di fare con le zanzare, che al momento svolgono il ruolo di specie-cavia per la sterilizzazione genetica di massa e al contempo potrebbero divenire (non è uno scherzo) siringhe volanti per vaccinare gli esseri umani.

Jennifer Doudna, che scoprì il CRISPR nel 2014 studiando lo yogurt e che nel 2020 ha ricevuto il Nobel, è arrivata a dichiarare che con la sua invenzione creeremo «nuove specie» in grado di «combattere il Cambiamento Climatico».

È noto che al mondo esistono già bambini creati con il CRISPR: le supergemelle cinesi potrebbero essere le prime, ma non le uniche: di fatto si sa che esiste, sempre dallo stesso Frankestein, un terzo bambino, di cui si sa pochissimo. Il loro «creatore», il biofisico cinese He Jiankui, è uscito di galera ed è tornato al lavoro, concentrandosi, secondo quanto detto in una recentissima intervista col Guardian, sulla terapia genica – cioè l’alterazione genetica subita da miliardi di persone nel mondo per tramite del vaccino mRNA COVID-19.

Renovatio 21 traduce questo articolo di Bioedge.

Il medico al centro di uno scandalo di ingegneria genetica in Cina è stato rilasciato dal carcere e ha parlato con il Guardian in un’intervista esclusiva.

He Jiankui ha scioccato il mondo delle cellule staminali nel 2018 quando ha annunciato di aver modificato il genoma di due gemelle e di un altro bambino per renderle meno suscettibili all’AIDS. Ciò ha scandalizzato l’establishment scientifico e ha fatto arrabbiare il governo cinese. Il suo esperimento è stato condannato come una «procedura rischiosa, eticamente controversa e ingiustificata dal punto di vista medico con un consenso inadeguato da parte delle famiglie coinvolte».

Ben presto scomparve alla vista, affiorando solo in un processo in cui fu condannato a tre anni di carcere per «pratiche mediche illegali».

«Ho pensato a quello che ho fatto in passato per molto tempo», ha detto al Guardian. «Per riassumere in una frase: l’ho fatto troppo in fretta».

Tuttavia, ha rifiutato di scusarsi esplicitamente, dicendo «ho bisogno di più tempo per pensarci» e «questa è una domanda complicata».

Come stanno i bambini?

«Lulu e Nana (le gemelle) vivono una vita normale, pacifica e indisturbata e dovremmo rispettarle», ha detto. «Rispettiamo la privacy del paziente e, per me, metto la felicità della famiglia al primo posto e la scoperta della scienza al secondo posto».

Ha rifiutato di discutere il terzo soggetto nei suoi esperimenti, ma ha detto che il bambino «viveva una vita normale vivendo con i genitori».

Per quanto riguarda il futuro, ha in programma di riprendere le sue ricerche. Ha ottenuto finanziamenti per lavorare su terapie geniche a prezzi accessibili per malattie rare come la distrofia muscolare di Duchenne.

«Secondo la legge cinese, quando una persona ha scontato la [sentenza] detentiva, ricomincia con pieni diritti», ha detto. «Rispetto all’esperienza passata, è più importante quello che stiamo facendo oggi che determina se vado avanti o meno».

Michael Cook

Renovatio 21 offre questa traduzione per dare una informazione a 360º. Ricordiamo che non tutto ciò che viene pubblicato sul sito di Renovatio 21 corrisponde alle nostre posizioni.

Immagine di The He Lab via Wikimedia pubblicata su licenza Creative Commons Attribution 3.0 Unported (CC BY 3.0) ; immagine modificata