CRISPR
Più di 200 persone sono state trattate con terapie sperimentali CRISPR
Renovatio 21 traduce questo articolo di Bioedge.
Gli scienziati ritengono che le tecnologie di editing genetico CRISPR trasformeranno la medicina. Ma quante persone sono state curate finora?
Secondo un articolo del MIT Technology Review del terzo vertice internazionale sull’editing del genoma umano a Londra all’inizio di questo mese, ce ne sono stati circa 200, non tutti riusciti.
La stella del vertice è stata una donna britannica di 37 anni, Victoria Gray, che soffriva di anemia falciforme. I suoi sintomi erano così gravi che fu tormentata dal dolore per mesi e mesi. Una trasfusione di cellule modificate le ha cambiato la vita. Un adolescente britannico con una grave leucemia sembra essere guarito dopo una procedura simile.
Tuttavia, ci sono problemi, soprattutto per quanto riguarda la parità di accesso alle terapie che probabilmente costeranno centinaia di migliaia, se non milioni di dollari.
Nota il MIT Technology Review:
«Per ora, le terapie CRISPR sono ancora considerate sperimentali e nessuna è stata approvata, quindi l’unico modo per accedervi è attraverso studi clinici. La maggior parte di questi viene gestita nel mondo ricco. Natacha Salomé Lima, psicologa e bioeticista presso l’Università di Buenos Aires in Argentina, ha sottolineato che mentre il 70% dei casi di cancro a livello mondiale si trova nei Paesi a basso e medio reddito, i due terzi degli studi sul cancro con terapia genica si stanno svolgendo in Paesi ricchi».
Non tutti i trattamenti hanno avuto successo. Un uomo di 27 anni in trattamento con cellule modificate da CRISPR per la distrofia muscolare di Duchenne è morto l’anno scorso.
Ci sono altri problemi. Scienziati disonesti potrebbero allestire cliniche e curare i pazienti con rimedi fasulli. Alcuni scienziati sono anche preoccupati per i «designer baby».
«In teoria, potresti cambiare il DNA di un embrione per impedire a un bambino di sviluppare una malattia ereditaria. Ma la ricerca sugli embrioni precoci (gli scienziati sono generalmente autorizzati a studiarli solo per 14 giorni prima di doverli distruggere) suggerisce che è ancora più probabile che siano colpiti da effetti non intenzionali e potenzialmente dannosi dell’editing genetico. E questi cambiamenti verrebbero trasmessi anche alla generazione successiva».
Michael Cook
CRISPR
La tecnologia delle «forbici genetiche» CRISPR provoca cambiamenti involontari nei cromosomi
Renovatio 21 traduce questo articolo per gentile concessione di Children’s Health Defense. Le opinioni degli articoli pubblicati non coincidono necessariamente con quelle di Renovatio 21.
Uno studio su Nature Genetics mostra che l’uso delle «forbici genetiche» CRISPR/Cas causa cambiamenti genetici involontari che sono diversi dalle mutazioni casuali. Questi risultati hanno anche implicazioni per la valutazione del rischio delle piante ottenute da nuove tecnologie di ingegneria genetica.
Uno studio pubblicato di recente su Nature Genetics dimostra che l’uso delle «forbici genetiche» CRISPR/Cas provoca cambiamenti genetici involontari che sono diversi dalle mutazioni casuali.
Secondo lo studio, i principali cambiamenti strutturali nei cromosomi si verificano molto più frequentemente nelle regioni genomiche prese di mira dalle «forbici geniche» rispetto a quanto accadrebbe altrimenti.
Questi risultati hanno implicazioni anche per la valutazione del rischio delle piante ottenute tramite la nuova ingegneria genetica, ha riferito TestBiotech.
Secondo la Commissione dell’Unione Europea e l’Autorità europea per la sicurezza alimentare, le modifiche genetiche involontarie risultanti dall’uso delle «forbici genetiche» CRISPR/Cas non sono diverse dalle mutazioni casuali.
Tuttavia, un nuovo metodo di valutazione dei dati dimostra che questa ipotesi è errata.
L’uso di CRISPR/Cas interrompe completamente il doppio filamento di DNA, causando la temporanea separazione di alcuni cromosomi dalla sezione principale.
Nella sezione separata (distale), i cromosomi possono ristrutturarsi e sequenze più grandi di DNA possono andare perse (delezioni), invertite (inversioni) o inserite nel posto sbagliato (inserzioni).
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Studi condotti su cellule umane, animali e vegetali hanno dimostrato che queste ristrutturazioni avvengono.
Tuttavia, lo studio recentemente pubblicato su Nature Genetics è il primo a utilizzare grandi set di dati per dimostrare una dipendenza statisticamente altamente significativa del verificarsi di questi cambiamenti indesiderati dall’uso di «forbici genetiche».
Per valutare le grandi quantità di dati è stato utilizzato un programma speciale con Intelligenza Artificiale. Ciò ha rivelato che la posizione e la frequenza dei cambiamenti genetici involontari non possono in alcun modo essere equiparati al verificarsi di mutazioni casuali.
Sebbene i set di dati provengano da cellule umane modificate con le «forbici genetiche», si deve supporre che effetti simili si verifichino anche nelle cellule animali e vegetali.
Tuttavia, le conseguenze sono diverse: negli esseri umani e negli animali, questo tipo di cambiamenti sono particolarmente associati al rischio di cancro.
Per quanto riguarda le piante, i rischi sono diversi e riguardano principalmente gli effetti negativi sull’ambiente e la modifica della composizione degli alimenti derivati da queste piante.
Anche l’allevamento può essere influenzato: se i cambiamenti indesiderati passano inosservati, possono accumularsi nel materiale genetico delle piante, compromettendo così sia la stabilità genetica delle future varietà vegetali sia la loro idoneità all’uso in agricoltura.
Pubblicato originariamente da Sustainable Pulse.
© 8 agosto, Children’s Health Defense, Inc. Questo articolo è riprodotto e distribuito con il permesso di Children’s Health Defense, Inc. Vuoi saperne di più dalla Difesa della salute dei bambini? Iscriviti per ricevere gratuitamente notizie e aggiornamenti da Robert F. Kennedy, Jr. e la Difesa della salute dei bambini. La tua donazione ci aiuterà a supportare gli sforzi di CHD.
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Alimentazione
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CRISPR
Trapiantato con un rene di maiale OGM muore poche settimane dopo
Rick Slayman, un uomo di 62 anni del Massachusetts, è morto non molto tempo dopo essere diventato la prima persona al mondo a ricevere un trapianto di rene di maiale.
Il trapianto in questione non era un normale rene di maiale, ma piuttosto un organo geneticamente modificato in cui erano stati rimossi diversi geni suini e introdotti diversi geni umani per garantire la compatibilità con il sistema immunitario dell’ospite – in pratica si tratta di maiali umanizzati con la bioingegneria allo scopo di essere utilizzati per gli xenotrapianti.
Il Massachusetts General Hospital, dove l’intervento ha avuto luogo a marzo, ha affermato che non vi è alcuna indicazione che la morte dello Slayman sia stata causata dal trapianto, ha osservato CBS News. Non è stata rilasciata alcuna ulteriore indicazione sulla causa della morte.
«Il signor Slayman sarà sempre visto come un faro di speranza per innumerevoli pazienti trapiantati in tutto il mondo e siamo profondamente grati per la sua fiducia e volontà di far avanzare il campo degli xenotrapianti», ha affermato l’ospedale in una nota, offrendo le condoglianze alla famiglia dello Slayman e ai suoi cari.
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L’uomo aveva ricevuto nel 2018 un trapianto di rene umano, che purtroppo ha iniziato a dare segni di cedimento nel 2023, rendendo necessario un altro trapianto Poche altre notizie sono filtrate dal caso.
Malgrado i titoli della stampa ne parlano come il primo paziente di questo tipo, c’è stato almeno un precedente: chirurghi dei trapianti dell’Università dell’Alabama a Birmingham e della NYU Langone Health hanno trapiantato reni da maiali geneticamente modificati in pazienti cerebralmente morti mantenuti in vita con ventilatori, dimostrando che i reni possono produrre urina e svolgere altre funzioni biologiche essenziali senza essere rigettati.
Come riportato da Renovatio 21, l’anno scorso era stata pubblicata una ricerca, realizzata sempre in Massachussetts, in cui si raccontava come una scimmia fosse vissuta per oltre due anni con un rene di maiale geneticamente modificato con la tecnologia CRISPR.
Il tema dei trapianti da maiali OGM è sempre più su tutti i giornali grazie al secondo di intervento biomedico di questo tipo.
Come riportato da Renovatio 21, a settembre 2023 i chirurghi di Baltimora hanno trapiantato il cuore di un maiale geneticamente modificato in un uomo con una malattia cardiaca terminale che non aveva altra speranza di cura, ha annunciato venerdì il Centro medico dell’Università del Maryland. Si è trattato del secondo caso di questo tipo: il primo paziente, David Bennett, 57 anni, era morto due mesi dopo il trapianto a causa di un virus suino, ma il cuore del maiale, fu detto, funzionava bene e non c’erano segni di rigetto acuto dell’organo, un rischio importante in tali procedure.
La ricerca sui maiali umanizzati avanza nella Repubblica Popolare Cinese, dove sono stati usati anche per la ricerca sul COVID. L’anno passato scienziati cinesi sono riusciti a creare con successo embrioni chimerici contenenti una combinazione di cellule umane e di maiale. Quando sono stati trasferiti in scrofe surrogate, i reni umanizzati in via di sviluppo avevano una struttura normale e una formazione di tubuli dopo 28 giorni.
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