Più di 200 persone sono state trattate con terapie sperimentali CRISPR

Renovatio 21 traduce questo articolo di Bioedge.

Gli scienziati ritengono che le tecnologie di editing genetico CRISPR trasformeranno la medicina. Ma quante persone sono state curate finora?

Secondo un articolo del MIT Technology Review del terzo vertice internazionale sull’editing del genoma umano a Londra all’inizio di questo mese, ce ne sono stati circa 200, non tutti riusciti.

La stella del vertice è stata una donna britannica di 37 anni, Victoria Gray, che soffriva di anemia falciforme. I suoi sintomi erano così gravi che fu tormentata dal dolore per mesi e mesi. Una trasfusione di cellule modificate le ha cambiato la vita. Un adolescente britannico con una grave leucemia sembra essere guarito dopo una procedura simile.

Tuttavia, ci sono problemi, soprattutto per quanto riguarda la parità di accesso alle terapie che probabilmente costeranno centinaia di migliaia, se non milioni di dollari.

Nota il MIT Technology Review:

«Per ora, le terapie CRISPR sono ancora considerate sperimentali e nessuna è stata approvata, quindi l’unico modo per accedervi è attraverso studi clinici. La maggior parte di questi viene gestita nel mondo ricco. Natacha Salomé Lima, psicologa e bioeticista presso l’Università di Buenos Aires in Argentina, ha sottolineato che mentre il 70% dei casi di cancro a livello mondiale si trova nei Paesi a basso e medio reddito, i due terzi degli studi sul cancro con terapia genica si stanno svolgendo in Paesi ricchi».

Non tutti i trattamenti hanno avuto successo. Un uomo di 27 anni in trattamento con cellule modificate da CRISPR per la distrofia muscolare di Duchenne è morto l’anno scorso.

Ci sono altri problemi. Scienziati disonesti potrebbero allestire cliniche e curare i pazienti con rimedi fasulli. Alcuni scienziati sono anche preoccupati per i «designer baby».

«In teoria, potresti cambiare il DNA di un embrione per impedire a un bambino di sviluppare una malattia ereditaria. Ma la ricerca sugli embrioni precoci (gli scienziati sono generalmente autorizzati a studiarli solo per 14 giorni prima di doverli distruggere) suggerisce che è ancora più probabile che siano colpiti da effetti non intenzionali e potenzialmente dannosi dell’editing genetico. E questi cambiamenti verrebbero trasmessi anche alla generazione successiva».

Michael Cook