Salute
Diabete, le cellule staminali di una donna sembrano invertire la malattia di tipo 1 con la prima procedura in assoluto
Una donna affetta da diabete di tipo 1, curata con le proprie cellule staminali, ha iniziato a produrre insulina autonomamente, diventando la prima persona con questo tipo di diabete a invertire la propria condizione grazie a questo nuovo trattamento.
Un team di ricercatori cinesi descrive nei dettagli il trattamento in un nuovo studio pubblicato sulla rivista Cell, dimostrando che potrebbe esserci un futuro non troppo lontano in cui i diabetici non avranno più bisogno dell’insulina per sopravvivere.
La ragazza di venticinque anni al centro di questo studio, ha dichiarato a Nature che ottenere le sue cellule staminali riprogrammate le ha permesso di poter mangiare più alimenti che prima le erano proibiti.
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«Ora posso mangiare zucchero», ha detto a Nature la donna, «Mi piace mangiare tutto, soprattutto lo stufato».
Per prima cosa, i ricercatori hanno prelevato cellule adulte da tre persone affette da diabete di tipo 1, tra cui la donna protagonista dello studio, e le hanno riconvertite in cellule staminali, che hanno il potenziale di trasformarsi in qualsiasi tipo di cellula o tessuto all’interno del corpo.
Gli scienziati hanno poi esposto le cellule staminali a una piccola quantità di sostanze chimiche che le hanno riprogrammate per trasformarle in cellule insulari, importanti cellule del pancreas che producono insulina.
Nella fase finale, hanno coltivato circa 1,5 milioni di cellule insulari e li hanno inseriti nei muscoli dello stomaco della donna in una procedura eseguita nel giugno 2023.
In alcuni precedenti esperimenti, i medici avevano trapiantato cellule insulari nel fegato, ma non potevano essere osservate con strumenti di imaging medico. Per questo particolare studio, i medici hanno scelto l’addome della paziente come sito di trapianto in modo da poter monitorare attentamente come le isole venivano recepite dal suo organismo mediante risonanza magnetica (RM).
In meno di tre mesi, la donna non ha più avuto bisogno di iniezioni di insulina perché il suo corpo produceva autonomamente l’ormone di cui aveva bisogno. Un anno dopo il trapianto, affermano i ricercatori, è come se non avesse mai avuto il diabete, con i suoi livelli di glicemia che si sono mantenuti normali senza bisogno di iniezioni di insulina.
Anche gli altri due soggetti che hanno preso parte allo studio stanno ottenendo risultati «positivi», secondo Deng Hongkui, biologo dell’Università di Pechino e uno degli autori dello studio, che ha parlato con Nature. Se tutto andrà secondo i loro programmi, Hongkui ha affermato che la sperimentazione clinica ammetterà più persone come soggetti di prova.
Lo studio e i risultati ottenuti rappresentano un risultato sorprendente, che corona anni di ricerca sulle cellule staminali umane e sul loro potenziale per la cura di patologie incurabili come lo stesso diabete.
In uno studio simile, pubblicato all’inizio di quest’anno, un altro gruppo di ricercatori in Cina ha utilizzato cellule staminali riprogrammate, questa volta provenienti da un uomo con diabete di tipo 2. Le hanno trasformate in isole pancreatiche che producono insulina e le hanno trapiantate nel suo fegato. Grazie al trattamento, ha smesso di assumere insulina e non ha più bisogno di farmaci immunosoppressori per il trapianto di isole pancreatiche.
Sono stati effettuati precedenti esperimenti con l’iniezione di cellule insulari derivate da cellule staminali in pazienti diabetici, ma le cellule staminali non provenivano dal corpo del paziente, rendendo quindi necessario l’uso di farmaci immunosoppressori. La donna al centro di questo nuovo studio sulle cellule staminali assume già farmaci immunosoppressori per un trapianto di fegato in corso, quindi è solo una possibilità teorica che il suo corpo non rigetti le sue stesse cellule insulari derivate dalle cellule staminali.
Sono necessarie ulteriori ricerche, come ad esempio seguire questa donna tra qualche anno per vedere se le sue isole producono ancora insulina, ha dichiarato a Nature Jay Skyler, ricercatore sul diabete presso l’Università di Miami.
Se questi risultati fossero confermati, l’impatto sui diabetici potrebbe essere immenso.
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Immagine di Hypothalamus via Wikimedia pubblicata su licenza Creative Commons Attribution-Share Alike 3.0 Unported
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Farmaci
Il Viagra potrebbe invertire la sordità: studio
Il Viagra potrebbe presto avere un utilizzo del tutto inaspettato: non solo per la «durezza» in camera da letto, ma anche per contrastare una forma ereditaria di sordità permanente.
Uno studio pubblicato su The Journal of Clinical Investigation ha individuato una rara mutazione nel gene CPD che provoca ipoacusia neurosensoriale, una perdita dell’udito dovuta alla morte delle cellule ciliate dell’orecchio interno.
Ricercatori dell’Università di Chicago, di Miami e di alcune istituzioni turche hanno scoperto che questa condizione può essere contrastata con due semplici trattamenti: un comune integratore di arginina e, sorprendentemente, il sildenafil, ovvero il principio attivo del Viagra.
Il gene CPD regola i livelli di arginina nelle cellule ciliate, essenziale per produrre ossido nitrico e trasmettere correttamente i segnali sonori. Quando il gene è mutato, si genera stress ossidativo che uccide queste cellule, portando alla sordità.
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Test su moscerini della frutta portatori della stessa mutazione hanno dimostrato che sia il sildenafil (che stimola la produzione di ossido nitrico) sia l’integrazione di arginina sono in grado di ripristinare, almeno parzialmente, la capacità uditiva.
«Questo studio è particolarmente entusiasmante perché abbiamo identificato una nuova causa genetica di sordità e, soprattutto, un bersaglio terapeutico in grado di attenuarla», ha commentato la coordinatrice Rong Grace Zhai, professoressa all’Università di Chicago. «Si tratta di un ottimo esempio di come farmaci già approvati dalla FDA possano essere riutilizzati per trattare malattie rare».
Se i risultati saranno confermati sull’uomo, il Viagra potrebbe diventare parte di una terapia rivoluzionaria per una forma di sordità finora considerata incurabile.
Il Viagra (sildenafil) fu scoperto per caso negli anni ’80 dai laboratori Pfizer a Sandwich, Inghilterra, durante trials clinici su un nuovo farmaco anti-angina chiamato UK-92,480.
I ricercatori notarono che il composto, un inibitore della PDE5, non migliorava significativamente l’angina, ma provocava erezioni frequenti e durature nei pazienti.
Nel 1991-1993 studi specifici confermarono l’effetto sul tessuto erettile del pene, aprendo la strada alla riconversione del farmaco.
Il 27 marzo 1998 la FDA statunitense approvò il sildenafil come primo farmaco orale per la disfunzione erettile, commercializzato come Viagra Da farmaco cardiovascolare fallito a icona globale, il Viagra generò miliardi di dollari in pochi anni.
L’idea che circola a volte online secondo cui il Viagra fosse stato sviluppato originariamente contro la caduta dei capelli) è una leggenda metropolitana, spesso confuso con la vera storia di un altro farmaco, il minoxidil, che negli anni Sessanta e Settanta era stato sviluppato dalla Upjohn come anti-ipertensivo orale, ma che fece notare in fase di test fenomeni di ipertricosi (crescita anomala di peluria) e che negli anni Ottanta fu riformulato in soluzione topica e approvato come primo farmaco contro l’alopecia androgenetica.
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Immagine di Kehkasha via Wikimedia pubblicata su licenza Creative Commons Attribution-Share Alike 3.0 Unported
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