Tutti contro il farmaco per i bimbi nani

Renovatio 21 traduce questo articolo di Bioedge.

Un farmaco per migliorare la qualità della vita dei bambini affetti da acondroplasia, la forma più comune di nanismo, è stato criticato perché ne rafforzerebbe lo stigma. 

All’inizio del mese scorso, alcuni ricercatori australiani hanno pubblicato un articolo su The Lancet sostenendo che un farmaco sperimentale, la vosoritide, sembra riportare i tassi di crescita alla normalità.

Il professor Ravi Savarirayan , del Murdoch Children’s Research Institute, a Melbourne, afferma che «questo farmaco è come il rilascio del freno a mano su un’auto, ti permette di arrivare alla massima velocità invece di dover guidare con i freni tirati».

«Questo farmaco è come il rilascio del freno a mano su un’auto, ti permette di arrivare alla massima velocità invece di dover guidare con i freni tirati»

L’acondroplasia è una malattia ossea genetica che colpisce 250.000 persone in tutto il mondo, ovvero circa uno su 25.000 bambini. È causato da una mutazione nel gene FGFR3 che altera la crescita ossea e significa che i bambini crescono di circa 4 cm all’anno, invece dei soliti 6-7 cm.

Gli attuali trattamenti per l’acondroplasia, come la chirurgia, affrontano solo i sintomi. Vosoritide è una terapia di precisione mirata direttamente alla causa molecolare della malattia. Ma, secondo un articolo del Guardian, alcune persone affette da nanismo si chiedono se sia etico.

«Leah Smith, una portavoce di  Little People of America (LPA), la più grande organizzazione negli Stati Uniti per le persone con nanismo, ha detto [nel 2015]: “Le persone come me sono in pericolo e ora vogliono farmi estinguere”. Recentemente, l’attore Mark Povinelli, presidente della LPA, ha dichiarato al New York Times che il farmaco «è una delle cose più controverse che abbiamo incontrato nei nostri 63 anni di esistenza».

«C’è il timore  che questa ricerca stia aprendo la strada per sradicare il nanismo»

«Ci sono, dice Gillian Martin, tutor e presidente della  Restricted Growth Association, l’ente di beneficenza britannico che sostiene le persone affette da nanismo, “persone che hanno davvero paura di dove questo potrebbe portare”. Poiché circa l’80% dei bambini con acondroplasia nasce da genitori senza di essa, alcuni “adulti con nanismo nella comunità ritengono che i genitori di statura media siano sostenitori di una disabilità che non li riguarda direttamente. C’è il timore – irrazionale a mio avviso – che questa ricerca stia aprendo la strada per sradicare il nanismo”».

Un problema è che i genitori devono acconsentire al trattamento perché il farmaco funziona solo sui bambini.

Michael Cook

Direttore di BioEdge