Farmaco che cura l’emofilia: 3,5 milioni di dollari a dose

Renovatio 21 traduce questo articolo di Bioedge. Le opinioni degli articoli pubblicati non coincidono necessariamente con quelle di Renovatio 21.

La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato il farmaco più costoso del mondo. Per dose, Hemgenix costerà 3,5 milioni di dollari.

Un farmaco di terapia genica, Hemgenix sembra curare, almeno temporaneamente, l’emofilia B, una malattia emorragica genetica derivante da livelli mancanti o insufficienti di fattore IX della coagulazione del sangue, una proteina necessaria per produrre coaguli di sangue per fermare l’emorragia.

I pazienti con emofilia B grave in genere richiedono un regime di trattamento di routine di infusioni endovenose (IV) di prodotti sostitutivi del fattore IX per mantenere livelli sufficienti di fattore della coagulazione per prevenire episodi di sanguinamento.

Hemgenix è un prodotto di terapia genica monouso somministrato in dose singola per infusione endovenosa. Consiste in un vettore virale che porta un gene per il Fattore IX della coagulazione. Il gene è espresso nel fegato per produrre la proteina Fattore IX, per aumentare i livelli ematici di Fattore IX e quindi limitare gli episodi di sanguinamento.

«La terapia genica per l’emofilia è all’orizzonte da più di due decenni. Nonostante i progressi nel trattamento dell’emofilia, la prevenzione e il trattamento degli episodi emorragici possono avere un impatto negativo sulla qualità della vita delle persone», ha affermato Peter Marks, del Center for Biologics Evaluation and Research della FDA.

Caro? Sì, il farmaco più costoso mai prodotto. Ma secondo l’ Institute for Clinical and Economic Review, un’organizzazione senza scopo di lucro che esamina i prezzi dei farmaci, è un buon rapporto qualità-prezzo. Anche le infusioni di routine con Fattore IX sono costose. La speranza è che un singolo trattamento curi effettivamente la malattia.

Hemgenix, o etranacogene dezaparvovec, è prodotto da CSL Behring .

Michael Cook

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