Novartis ammette che la terapia genica potrebbe aver ucciso un bambino

Il colosso farmaceutico elvetico Novartis e i ricercatori coinvolti nei test clinici affermano che la morte di un bambino di sei mesi potrebbe essere legata al test sul farmaco sperimentale per la terapia genica Zolgensma.

In una comunicazione a mezzo elettronico, il grande gruppo farmaceutico svizzero ha dichiarato che la morte del paziente affetto dalla malattia degenerativa nota come atrofia muscolare spinale è avvenuta nel corso della fase avanzata dei test in Europa, per cui si stanno ancora selezionando pazienti.

Lo riporta Bloomberg.

Le scoperte iniziali mostrano che ha causato gravi infezioni respiratorie seguite da complicanze neurologiche. I risultati dell’autopsia verranno divulgati a breve ma i dettagli sono già stati comunicati alle autorità.

Il colosso farmaceutico elvetico Novartis e i ricercatori affermano che la morte di un bambino di sei mesi potrebbe essere legata al test sul farmaco sperimentale per la terapia genica

Novartis ha in programma di mettere in commercio Zolgensma quest’anno in Europa e negli Stati Uniti ma il rapporto potrebbe gettare ombre su un medicinale presentato come rivoluzionario. Una decisione dell’autorità statunitense è attesa il prossimo mese riguardo al farmaco che promette di guarire i bambini che rischierebbero di morire entro il secondo compleanno a causa della malattia muscolare.

Il farmaco è osservato con attenzione come banco di prova in un campo emergente: dozzine di terapie geniche, che promettono di riparare difetti invalidanti e a volte letali in geni critici, si stanno affacciando sul mercato.

Novartis ha in programma di mettere in commercio Zolgensma quest’anno in Europa e negli Stati Uniti ma il rapporto potrebbe gettare ombre su un medicinale presentato come rivoluzionario

Un paziente è morto per insufficienza respiratoria in un altro test su Zolgensma, anche se i ricercatori e una commissione di sicurezza indipendente hanno concluso che l’evento non era collegato al farmaco, secondo quanto ha dichiarato la compagnia il mese scorso. L’azienda afferma che lo studio supporta l’efficacia della terapia e dimostra la sopravvivenza senza eventi avversi e il raggiungimento di traguardi fondamentali.