La terapia genica usata per le vesciche

La terapia genica – ossia un trattamento che bersaglia il codice genetico umano – è stata ora utilizzata anche per la cura delle vesciche.

I pazienti con una rara condizione genetica della pelle sono stati trattati con successo, per la prima volta, utilizzando una nuova terapia genica basata su un gel pieno di virus dell’erpes. Lo riporta BioNews.

L’epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB) è una condizione genetica caratterizzata dall’assenza di collagene nella pelle a causa dell’eredità di una copia difettosa del gene COL7A1 da entrambi i genitori.

I ricercatori dell’Università di Stanford hanno utilizzato una forma geneticamente modificata del virus dell’herpes simplex (HSV) per fornire una copia funzionale del gene COL7A1 nelle cellule della pelle, correggendo così la loro capacità di sintetizzare correttamente il collagene.

Il virus geneticamente modificato è stato caricato in un gel che poteva essere facilmente applicato alle ferite dei partecipanti, proprio come qualsiasi trattamento topico.

Tipicamente, il collagene funziona per legare insieme gli strati separati della pelle. Tuttavia, nei pazienti con RDEB gli strati di pelle non legati si sfregano l’uno contro l’altro provocando vesciche e strappi cutanei.

Le persone con la malattia sono chiamate «bambini farfalla« poiché la loro pelle è così fragile che il minimo tocco può portare alla formazione di vesciche.

Nella ricerca, pubblicata su Nature Medicine, a nove partecipanti è stato applicato il gel per la terapia genica su una delle loro ferite cutanee, mentre un gel inattivo è stato applicato su una ferita diversa per consentire un confronto diretto.

Dopo un periodo di prova di tre mesi, il 71% delle ferite trattate con il gel per terapia genica era completamente guarito, senza che siano stati segnalati effetti collaterali negativi. Al contrario, solo il 20% delle ferite trattate con il gel inattivo era completamente guarito.

Finora, le prove precedenti per il trattamento delle malattie della pelle attraverso il trasferimento genico diretto non sono state in grado di ottenere un’alterazione clinica sufficiente della presentazione della malattia.

Inoltre, vettori di terapia genica virale alternativi –cioè, altri virus usati per la modifica genetica umana – «hanno provocato una risposta immunitaria nei pazienti, soprattutto dopo il trattamento ripetuto» scrive BioNews.

«L’uso dell’HSV può ridurre al minimo entrambi i problemi, poiché non solo infetta efficacemente le cellule della pelle, ma ha anche proprietà immunitarie evasive innate, che gli consentono di infettare le cellule rimanendo in gran parte inosservato dal sistema immunitario». In pratica, il virus entra nel corpo umano e rimane silente, ma presente: e il vostro corpo non lo percepisce nemmeno, restando quindi indifeso. La cosa, detta cosa, potrebbe anche un po’ spaventare.

Il gel ha ora completato una sperimentazione di Fase 3 e i ricercatori intendono richiedere l’approvazione alla Food and Drug Administration statunitense.

Come ripetuto da Renovatio 21, la medicina su base genetica diventerà a breve la principale forma di medicina possibile, se non l’unica.

Così come a breve non esisteranno più vaccini che non sono mRNA o a vettore virale, anche tutte le altre cure si adegueranno al dogma informatico della genetica come centro della vita, e della bioingegneria come interfaccia rispetto a qualsiasi malattia.

La terapia genica gode, in Europa, di simpatie ad alto livello: il marito del presidente della Commissione Europea Ursula Von der Leyen , Heiko von der Leyen, lavora presso un’azienda biotecnologica specializzata in terapie geniche, Orgenesis, di cui sarebbe direttore medico.

Il COVID-19 ha svolto il ruolo di grande catalizzatore di questo cambio di paradigma sanitario: accettando i vaccini mRNA, la popolazione mondiale ha detto sì ad una sorta di inconsapevole referendum sulle modificazioni geniche di massa, e quindi sulla liceità delle terapie geniche.