La tecnologia di editing genetico CRISPR porterà alla creazione del «bambino perfetto»?

Renovatio 21 traduce questo articolo per gentile concessione di Children’s Health Defense. Le opinioni degli articoli pubblicati non coincidono necessariamente con quelle di Renovatio 21.

Creare bambini umani con la tecnologia di editing genetico CRISPR comporta la modifica del DNA degli embrioni in una fase molto precoce per introdurre cambiamenti specifici. I progressi nella tecnologia hanno innescato il dibattito se le attuali normative e gli enti normativi siano sufficienti per affrontare le sue sfide uniche e i potenziali rischi.

CRISPR è uno degli strumenti genetici più recenti che consente agli scienziati di apportare modifiche al DNA, la molecola che contiene le istruzioni su come gli esseri viventi crescono e funzionano.

Il nome CRISPR sta per «Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats» [«sequenze ripetute palindrome brevi raggruppate a intervalli regolari», ndt], che si riferisce a un sistema presente in alcuni batteri. Gli scienziati hanno adattato questo sistema, insieme a una proteina speciale chiamata Cas9, per tagliare e modificare il DNA nei punti desiderati.

I ricercatori affermano che questo strumento ha rivoluzionato la scienza, rendendo più facile studiare i geni, risolvere problemi genetici ed esplorare nuovi trattamenti per le malattie. Sono descritti come dotati di un paio di forbici molecolari in grado di riscrivere il codice della vita.

Introdotto nel 2012, è rapidamente diventato un’opzione preferita rispetto ai metodi più vecchi, come TALEN e nucleasi zinc-finger, che erano più costosi e richiedevano più tempo. Da allora, CRISPR è stato adottato in tutto il mondo, rivoluzionando il modo in cui gli scienziati modificano i geni e studiano il DNA.

Ecco una spiegazione semplificata del funzionamento della tecnologia CRISPR:

1) Individuare il DNA target: gli scienziati identificano la sequenza specifica del DNA che vogliono modificare, come quando si cerca un errore di battitura in un libro.

2) Guida lo strumento: creano un «RNA guida» per condurre il sistema CRISPR nel punto esatto del DNA.

3) Taglia il DNA: la proteina Cas9, agendo come una forbice molecolare, taglia il DNA nel punto bersaglio.

4) Riparare o modificare: la cellula cerca di riparare il taglio. Gli scienziati possono lasciare che la cellula lo ripari naturalmente o inserire nuovo DNA per apportare modifiche specifiche.

Questa tecnologia è stata ampiamente utilizzata nei campi della medicina, dell’agricoltura, della ricerca e della biotecnologia. Di seguito una breve descrizione dell’adozione di questo ultimo progresso nell’ingegneria genetica secondo i sostenitori di CRISPR:

Medicinale:

• Sviluppo di terapie geniche per curare malattie genetiche (ad esempio, anemia falciforme e fibrosi cistica).
• Ricerca di trattamenti all’avanguardia contro il cancro mediante la modifica delle cellule immunitarie per colpire il cancro.
• Esplorazione di trattamenti per le infezioni virali (ad esempio, HIV e COVID-19).

Agricoltura:

• Studio della resistenza delle colture ai parassiti, alle malattie e allo stress ambientale.
• Ricerca sul contenuto nutrizionale migliorato e sulla durata di conservazione di frutta e verdura.
• Creazione di bestiame resistente alle malattie.

Ricerca scientifica:

• Studiare il funzionamento dei geni e comprendere le malattie a un livello più profondo.
• Creazione di modelli animali per imitare le malattie umane a scopo di ricerca.

Biotecnologia:

• Ingegneria microbica per produrre biocarburanti, prodotti farmaceutici e prodotti chimici industriali.
• Sviluppare nuovi strumenti diagnostici per rilevare le malattie in modo più accurato.

Conservazione ed ecologia:

• Proteggere teoricamente le specie in via di estinzione modificando i geni per renderli resistenti alle malattie.
• Tentativo di controllo delle specie invasive o dei parassiti attraverso gene drive.

Secondo la ricerca, gli OGM 2.0 (organismi geneticamente modificati 2.0) annunciano un’incredibile svolta nella società moderna. È vero?

Dai resoconti degli scienziati e dell’industria biotecnologica, sembrerebbe che CRISPR sia il nirvana della scienza e che la sua precisione genetica consenta le scoperte segnalate.

Tuttavia, CRISPR presenta anche potenziali rischi e preoccupazioni etiche. Uno dei pericoli maggiori sono gli effetti off-target, in cui CRISPR modifica accidentalmente la parte sbagliata del DNA, il che potrebbe portare a cambiamenti indesiderati e risultati potenzialmente dannosi.

Esiste anche il rischio di alterazione genetica, ovvero l’alterazione di un gene potrebbe avere effetti imprevedibili su altri geni o sistemi biologici.

CRISPR non è preciso. Sequenze di DNA simili in altre parti del genoma possono confondere lo strumento, inducendolo a tagliare o modificare nei punti sbagliati. Anche quando CRISPR taglia il punto giusto, il processo di riparazione del DNA da parte della cellula può introdurre errori o causare cambiamenti involontari.

Nella situazione più inquietante, come nel caso dell’editing degli embrioni umani, i cambiamenti potrebbero essere trasmessi alle generazioni future, sollevando preoccupazioni circa conseguenze impreviste per intere popolazioni.

Inoltre, CRISPR potrebbe essere utilizzato in modo improprio, ad esempio per creare organismi nocivi o «designer babies» [«bambini progettati», ndt], dando origine a dibattiti etici sui limiti della modifica genetica. La precisione è stata messa in discussione, dando origine a “errori” genetici.

È possibile creare il «bambino perfetto» con la tecnologia CRISPR?

Sì. Creare bambini umani con CRISPR comporta la modifica del DNA degli embrioni in una fase molto precoce per introdurre cambiamenti specifici.

Ecco come funziona in termini semplici:

1) Creazione o ottenimento di embrioni: gli scienziati iniziano con gli embrioni creati tramite fecondazione in vitro (ICF), in cui gli ovuli vengono fecondati dallo sperma all’esterno del corpo.

2) Puntando al DNA: utilizzando CRISPR, identificano la parte specifica del DNA dell’embrione che vogliono modificare, ad esempio un gene collegato a una malattia genetica.

3) Modifica del gene: una molecola guida indirizza lo strumento CRISPR-Cas9 verso la posizione esatta nel DNA. La proteina Cas9 taglia quindi il DNA, consentendo agli scienziati di rimuovere, riparare o sostituire il gene mirato.

Consentire all’embrione di svilupparsi: dopo che il DNA è stato modificato, l’embrione viene monitorato per garantire che si sviluppi normalmente. Se ritenuto sicuro, potrebbe essere impiantato nell’utero di una persona per crescere e diventare un bambino.

In sintesi, le modifiche apportate al DNA dell’embrione sono permanenti e possono essere tramandate alle generazioni future. Ci sono preoccupazioni etiche, tra cui i rischi di effetti collaterali imprevisti, così come le implicazioni morali dell’editing della vita umana e della creazione di «bambini progettati». Questo non è ciò che era previsto dalla natura.

Queste sfide evidenziano la necessità di un uso responsabile e di ricerche approfondite prima di un’adozione diffusa.

La Food and Drug Administration degli Stati Uniti, il Dipartimento dell’agricoltura degli Stati Uniti, la Environmental Protection Agency degli Stati Uniti e i National Institutes of Health sono responsabili della supervisione a seconda del campo specifico di applicazione della tecnologia. Possiamo fidarci che queste agenzie facciano il loro lavoro?

Con il rapido progresso della tecnologia CRISPR, è in corso un dibattito se le attuali normative e gli enti normativi siano sufficienti ad affrontare le sue sfide specifiche e i potenziali rischi.

Per 159 dollari su Amazon, chiunque può acquistare kit di laboratorio per l’alterazione delle colture. Dov’è la supervisione sul mercato dei consumatori non regolamentato?

Uno studente delle superiori sarà in grado di progettare bambini nel garage di casa? Improbabile, tuttavia, è chiaramente dimostrato che c’è una mancanza di supervisione e la necessità di una regolamentazione altamente controllata.

Pubblicato originariamente da GMOScience .

Michelle Perro

MD

© 19 dicembre 2024, Children’s Health Defense, Inc. Questo articolo è riprodotto e distribuito con il permesso di Children’s Health Defense, Inc. Vuoi saperne di più dalla Difesa della salute dei bambini? Iscriviti per ricevere gratuitamente notizie e aggiornamenti da Robert F. Kennedy, Jr. e la Difesa della salute dei bambini. La tua donazione ci aiuterà a supportare gli sforzi di CHD.

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