Ecco il possibile farmaco per l’autismo: che cos’è il Leucovorin?

Renovatio 21 traduce questo articolo per gentile concessione di Children’s Health Defense. Le opinioni degli articoli pubblicati non coincidono necessariamente con quelle di Renovatio 21.

 

La FDA approverà il leucovorina, un farmaco a lungo prescritto ai pazienti oncologici, come trattamento per le persone autistiche con carenza di folati cerebrali, dopo che studi hanno mostrato significativi miglioramenti nel linguaggio e nella comunicazione. Alcuni ricercatori hanno salutato la decisione come una svolta, ma altri hanno messo in guardia contro gravi effetti avversi legati al farmaco.

 

La FDA approverà il leucovorin, un farmaco utilizzato nella cura del cancro per contrastare gli effetti collaterali dannosi di altri farmaci, come trattamento per l’autismo dopo che si è dimostrato promettente in alcuni pazienti, ha annunciato lunedì l’amministrazione Trump. Tuttavia, alcuni scienziati avvertono che sono necessarie ulteriori ricerche.

 

In una dichiarazione, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha affermato che il leucovorina sarà approvato per le persone autistiche con carenza di folati cerebrali (CFD), una condizione neurologica che compromette il trasporto di folati, una vitamina essenziale per la salute del cervello, nel cervello. Il leucovorina è un tipo di folato chiamato acido folinico.

Secondo la FDA, i pazienti affetti da CFD presentano «ritardi dello sviluppo con caratteristiche autistiche», tra cui convulsioni, problemi di movimento e coordinazione, comportamenti ripetitivi e difficoltà di comunicazione ed elaborazione sensoriale.

 

Il Washington Post ha riferito domenica che i primi studi clinici sulla somministrazione di leucovorina a bambini autistici hanno mostrato «notevoli miglioramenti» nella «capacità di parlare e capire gli altri» di questi bambini. I risultati “hanno suscitato scalpore nella comunità scientifica”, secondo il Post.

 

Il ricercatore scientifico e autore James Lyons-Weiler, Ph.D., ha accolto con favore la notizia.

 

«La risposta coordinata della ricerca sulla leucovorina e il cambiamento radicale di prospettiva, passando dai soli geni alle comuni esposizioni ambientali come cause fondamentali dell’autismo e dei disturbi dello sviluppo neurologico, sono senza precedenti», ha affermato.

 

Tuttavia, alcuni ricercatori hanno affermato che la leucovorina è associata a eventi avversi e decessi e che sono necessarie ulteriori ricerche sulla sua sicurezza.

 

Scrivendo su Substack, Albert Benavides, fondatore di VAERSAware.com, ha affermato che il sistema di segnalazione degli eventi avversi della FDA (FAERS) mostra che un numero significativo di segnalazioni di eventi avversi per il leucovorin sono segnalazioni di decessi.

 

Ad oggi, sono stati segnalati al FAERS 24.496 eventi avversi correlati al leucovorina. Di questi, 23.784 sono stati classificati come gravi e 4.189, pari al 17,6%, sono stati segnalazioni di decesso.

Leucovorin, primo trattamento per l’autismo riconosciuto dalla FDA

Durante l’evento tenutosi lunedì alla Casa Bianca in cui sono stati annunciati il ​​nuovo trattamento e altri sviluppi legati all’autismo, il segretario alla Salute degli Stati Uniti Robert F. Kennedy Jr. ha affermato che alcuni studi hanno dimostrato l’efficacia del leucovorin nei bambini autistici.

 

«La letteratura sottoposta a revisione paritaria ha documentato che fino al 60% dei bambini con deficit di folati e ASD [disturbo dello spettro autistico] può avere una comunicazione verbale migliorata», ha affermato Kennedy.

Intervenendo all’evento, il commissario della FDA Marty Makary ha affermato che il leucovorin è «il primo percorso di trattamento per l’autismo riconosciuto dalla FDA», cosa che «non sarebbe avvenuta senza la leadership del presidente e del segretario».

 

L’annuncio di lunedì è arrivato pochi mesi dopo che i Centers for Disease Control and Prevention (CDC) hanno rivelato dati che mostrano che circa 1 bambino di 8 anni su 31 (3,22%) ha ricevuto una diagnosi di ASD nel 2022, rispetto a 1 su 36 (2,8%) nel 2020 e 1 su 1.000 negli anni Novanta.

 

Il presidente Donald Trump, che ha dato il via alla conferenza stampa di lunedì, ha fatto riferimento a queste cifre, sottolineando il forte aumento rispetto a decenni fa, quando solo 1 bambino su 10.000 era affetto da autismo.

 

È un «trattamento, non una cura»

In una dichiarazione, il Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani degli Stati Uniti (HHS) ha chiarito che «la leucovorina non è una cura per l’ASD e può solo portare a miglioramenti nei deficit legati al linguaggio per un sottogruppo di bambini con ASD».

 

«Inoltre, questo trattamento deve essere somministrato sotto stretta supervisione medica e in concomitanza con altri approcci non farmacologici per i bambini con ASD (ad esempio, terapia comportamentale)», ha affermato l’HHS.

 

Karl Jablonowski, Ph.D., ricercatore senior presso Children’s Health Defense, ha affermato che sebbene la leucovorina «sia un trattamento, non una cura», è fondamentale per la salute umana.

 

«Le nostre cellule necessitano del metabolismo dei folati per una serie di funzioni necessarie, tra cui la crescita e il mantenimento dei tessuti e, quando necessario, la riparazione del DNA», ha affermato.

 

Secondo la FDA, l’agenzia ha condotto un’analisi sistematica della letteratura pubblicata tra il 2009 e il 2024, scoprendo che «il calcio leucovorina può aiutare le persone affette da CFD».

Gli studi sui folati e l’autismo risalgono ai primi anni del 2000

Lunedì il Post ha riportato che la ricerca sulla relazione tra folato e autismo «risale ai primi anni del 2000, quando gli scienziati iniziarono a valutare se gli integratori di acido folico assunti durante la gravidanza, raccomandati dal 1992, potessero influenzare lo sviluppo cerebrale del bambino».

 

Uno studio del 2004 ha scoperto che alcuni bambini con sintomi simili all’autismo soffrivano di una condizione che bloccava il trasporto di folati nel cervello.

 

Secondo il Post, il dott. Richard E. Frye, neurologo infantile e direttore della ricerca presso il Rossignol Medical Center di Phoenix, stima che fino al 70% delle persone affette da autismo potrebbe presentare una variazione genetica che porta a questa condizione.

 

Frye ha condotto diversi studi, parzialmente finanziati dai National Institutes of Health (NIH) e dal Dipartimento della Difesa degli Stati Uniti. In uno studio su 44 bambini, il 67% di coloro che assumevano leucovorina ha riscontrato miglioramenti nelle capacità linguistiche.

 

Secondo il Post, Frye e altri ricercatori hanno incontrato il mese scorso il direttore del NIH Jay Bhattacharya, che ha mostrato interesse per la loro ricerca e li ha messi in contatto con i funzionari della FDA «per discutere su come accelerare» l’approvazione del leucovorin come trattamento per l’autismo.

 

«Molte persone pensano che l’autismo non sia curabile», ha detto Frye al Post. «È una vittoria dimostrare che non è così».

 

Frye, che è anche direttore scientifico dell’Autism Discovery & Treatment Foundation, ha dichiarato a The Defender che diversi studi clinici hanno dimostrato risultati promettenti per la leucovorina nei bambini autistici.

 

«Attualmente, sono in corso cinque studi clinici controllati in cieco su leucovorina e autismo in cinque Paesi. In totale, circa 250 bambini sono stati inclusi in questi studi e tutti hanno avuto esito positivo», ha affermato Frye.

 

Frye ha affermato che il leucovorin ha dimostrato di essere sicuro, anche se sono necessarie ulteriori ricerche sul suo utilizzo:

 

«Ci sono sicuramente dei limiti a questi studi, poiché dobbiamo ancora conoscere la dose esatta più efficace e quali bambini trarrebbero i maggiori benefici dal trattamento».

 

Tuttavia, il leucovorin è molto sicuro e può essere molto efficace in alcuni pazienti, quindi il suo utilizzo, previo consulto con un medico esperto, è ragionevole per un paziente autistico che non ottiene miglioramenti con la terapia standard.

 

Intervenendo lunedì al programma Squawk Box della CNBC, l’ex commissario della FDA Scott Gottlieb ha affermato che l’efficacia del leucovorin è ancora inconcludente.

 

«Non credo che si debba utilizzarlo subito, in base alle prove esistenti, ma merita sicuramente di essere ulteriormente approfondito», ha affermato.

 

Frye ha affermato che è stato difficile condurre studi su larga scala riguardanti la leucovorina.

 

«Dato che il leucovorin è un farmaco generico, è molto difficile suscitare interesse nell’esecuzione di ampi studi clinici con qualsiasi tipo di investimento esterno», ha affermato.

 

Sono necessari studi «duri» sul legame tra leucovorina e paracetamolo

Lunedì la FDA ha annunciato che aggiungerà immediatamente delle avvertenze al Tylenol e ad altri prodotti contenenti paracetamolo, avvertendo le donne in gravidanza di un possibile legame tra paracetamolo e autismo. La FDA informerà inoltre i medici e il pubblico sui rischi.

 

Secondo William Parker, Ph.D., CEO di WPLab e ricercatore che ha studiato i rischi del paracetamolo negli ultimi 10 anni, sono necessari ulteriori studi sulla capacità della leucovorina di proteggere i bambini dai danni derivanti dal paracetamolo.

 

Parker ha dichiarato a The Defender:

 

«Sappiamo che tra i tanti fattori che possono rendere il paracetamolo più pericoloso per un feto, un neonato o un bambino piccolo di età inferiore ai 6 anni, ci sono i problemi con l’acido folico».

 

«L’acido folico è davvero importante per il metabolismo del paracetamolo, quindi è tutto strettamente collegato. Non credo che nessuno si sia mai chiesto se questo farmaco possa in qualche modo proteggere i bambini dai danni causati dal paracetamolo».

 

Parker ha affermato che tali studi sarebbero difficili da realizzare.

 

«Bisognerebbe condurre una sperimentazione clinica con e senza esposizione al farmaco e al paracetamolo, e bisognerebbe seguire i bambini per cinque o sei anni», ha detto. «Sarebbe un esperimento difficile da realizzare».

«Non so se il leucovorin sia contaminato dall’alluminio»

Il chimico britannico Christopher Exley, Ph.D., che ha studiato il potenziale legame tra l’esposizione all’alluminio e l’insorgenza dell’autismo, ha affermato che sono necessarie ulteriori ricerche prima di dichiarare che la leucovorina è un trattamento efficace per l’autismo.

 

In alcuni paesi, tra cui il Regno Unito, l’acido folico viene aggiunto alla farina perché si ritiene che la sua carenza «porti a patologie neurologiche come l’autismo», ha affermato Exley.

 

Tuttavia, Exley ha affermato che la sua ricerca ha dimostrato che gli integratori di acido folico venduti senza ricetta «erano fortemente contaminati da alluminio», aggiungendo che le donne incinte “sono incoraggiate ad assumere integratori di folato».

 

«Non so se il leucovorin sia contaminato dall’alluminio, ma sospetto di sì e anche se non lo fosse, non riesco a pensare a nessun motivo per cui potrebbe aiutare a prevenire i danni cerebrali che vediamo nell’autismo grave» ha affermato.

 

«Potrebbe avere effetti benefici per quanto riguarda gli effetti neuroevolutivi meno significativi, ma non proteggerà e non può proteggere dai danni cerebrali indotti dall’alluminio».

 

Michael Nevradakis

Ph.D.

 

© 23 settembre 2025, Children’s Health Defense, Inc. Questo articolo è riprodotto e distribuito con il permesso di Children’s Health Defense, Inc. Vuoi saperne di più dalla Difesa della salute dei bambini? Iscriviti per ricevere gratuitamente notizie e aggiornamenti da Robert F. Kennedy, Jr. e la Difesa della salute dei bambini. La tua donazione ci aiuterà a supportare gli sforzi di CHD.

 

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